摘要：鉴于视神经脊髓炎（NMOSD）这一疾病在其自然进程中可能于5至10年内导致患者遭受严重的功能损害，且每一次临床发作都潜藏着不可逆转的伤害风险，患者群体对于有效治疗方案的渴求尤为迫切，直接推动了相关药物的高使用率。当前，国内NMOSD治疗领域面临的一个显著挑战是，市场上仅有萨特利珠单抗注射液与伊奈利珠单抗注射液两款进口药物获得适应症批准，而尚未有本土自主研发的同类产品问世。在此背景下，恒瑞医药研发的Edralbrutinib片若能顺利上市，无疑将是中国视神经脊髓炎治疗领域的一项重大突破，预计能有效减轻患者的疾病痛苦，同时凭借其可能带来的成本效益优势，进一步降低患者的经济压力。

一、定义及分类

视神经脊髓炎谱系疾病是一组中枢神经系统的炎性脱髓鞘疾病，主要累及视神经和脊髓。其发病机制主要与水通道蛋白4（AQP4）抗体相关。NMOSD的临床表现包括严重的视神经炎和纵向延伸的长节段横贯性脊髓炎，具有高复发率和高致残性。而视神经脊髓炎药物主要是用于抑制免疫系统的异常反应，减轻炎症反应，从而保护视神经和脊髓免受自身免疫攻击的药物。视神经脊髓炎药物基于治疗阶段分类可以分为急性期治疗药物和序贯治疗药物。

二、行业政策

中国政府高度重视视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的诊疗工作，近年来在政策上给予支持和引导。2018年5月，NMOSD被纳入国家首批121种罕见病目录。这标志着国家对NMOSD这一罕见病种的关注和重视，为患者提供了政策层面的支持。2024年4月，工业和信息化部、科学技术部、北京市人民政府印发《中关村世界领先科技园区建设方案（2024—2027年）》，提出深化智慧医院建设。布局建设AI创新药物研发平台，支撑开展蛋白质药物设计、药物靶点设计，加速创新药物研发。支持建设中关村医研企协同创新基地，建立研发、临床、审批、产业化紧密衔接机制。这对于提高NMOSD药物研发效率和加快新药上市进程具有积极影响。

三、发展历程

视神经脊髓炎药物行业发展主要经历了三个阶段。1844年至1999年的萌芽阶段，医学界开始注意到视神经脊髓炎这一独特的疾病，并尝试将其与多发性硬化等其他疾病进行区分和分类。这一时期，意大利医生Pescetto首次描述了视神经炎伴髓炎的临床表现，而Devic报告了具有相似表现的病例。

2000年至2009年的启动阶段，医学界取得了重要的突破，发现了视神经脊髓炎的特异性标志物AQP4抗体，并修订了诊断标准，进一步明确了疾病的定义和分类。药物逐步应用于疾病治疗，例如2004年Lennon等于视神经脊髓炎患者血液标本中检测到NMO-IgG。

2010年至今的高速发展阶段，NMOSD被正式认定为罕见病，为患者的诊断和治疗提供了更多的支持和关注。同时，获批治疗的药物种类及数量快速增长，行业进入快速发展阶段。2018年，国家卫生健康委员会等5部门联合制定《第一批罕见病目录》，将NMOSD纳入目录。

四、行业壁垒

1、技术与研发壁垒

中国视神经脊髓炎药物行业面临的技术与研发壁垒较高，主要体现在药物研发的复杂性和长期性。视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）作为一种自身免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，其病理机制复杂，需要深入研究才能明确药物作用的靶点。药物从实验室研究到最终上市，需要经历药物发现、临床前研究、临床试验、药品审批等多个阶段，这一过程往往耗时长达十年以上，并且需要投入巨额资金。此外，药物研发还涉及到多学科交叉，如分子生物学、免疫学、神经学等，对研发团队的技术能力和经验要求极高。因此，技术壁垒成为新进入者必须面对的挑战。

2、资金壁垒

视神经脊髓炎药物行业是典型的资金密集型行业。药物研发不仅周期长，而且成本高昂。从药物的早期发现、临床前研究到各期临床试验，每一步都需要大量的资金支持。此外，为了确保药物的质量和安全性，企业还需投入资金进行生产线建设、购买高端设备以及进行市场推广等。这些都需要企业具备强大的资金实力。对于中小企业而言，资金的筹集和风险管理尤为重要，也是进入该行业的重要障碍之一。同时，由于NMOSD是罕见病，患者群体相对较小，这也给药物的经济回报带来了不确定性，增加了投资风险。

3、政策与法规壁垒

中国视神经脊髓炎药物行业受到严格的政策和法规监管。国家药品监督管理局（NMPA）对药品的生产、审批、上市等环节都有明确的规定和要求。企业必须符合GMP（良好生产规范）标准，确保药品的安全性、有效性和质量可控。此外，新药的审批流程复杂，需要提交大量的研究数据和材料，审批周期较长。政策的变动也可能对药物研发和市场准入产生影响。例如，近年来中国政府加大了对罕见病药物的支持力度，但同时也加强了对药品质量和疗效的监管。因此，企业在研发和生产过程中必须时刻关注政策动向，确保合规，这对企业的法规适应能力和政策解读能力提出了较高要求。

五、产业链

1、行业产业链分析

视神经脊髓炎药物行业产业链上游主要为原料药、中间体、干扰素等原材料。产业链中游为制药企业，负责将上游提供的原料药和关键生产材料加工成最终的视神经脊髓炎药物产品。产业链下游为医疗机构、药物经销商、视神经脊髓炎患者等。

视神经脊髓炎行业产业链

原料药

普洛药业股份有限公司

珠海联邦制药股份有限公司

石药控股集团有限公司

中国医药集团有限公司

中间体

普洛药业股份有限公司

珠海联邦制药股份有限公司

石药控股集团有限公司

山东新华制药股份有限公司

干扰素

北京三元基因药业股份有限公司

安徽安科生物工程(集团)股份有限公司

厦门特宝生物工程股份有限公司

科兴生物制药股份有限公司

上游

上海罗氏制药有限公司

阿斯利康制药有限公司

江苏恒瑞医药股份有限公司

上海复宏汉霖生物技术股份有限公司

中游

医疗机构

药物经销商

视神经脊髓炎患者

下游

2、行业领先企业分析

（1）江苏恒瑞医药股份有限公司

江苏恒瑞医药股份有限公司是集科研、生产和销售为一体的大型医药上市企业，恒瑞医药在医药领域具有深厚的底蕴和广泛的影响力，其产品线覆盖肿瘤、血液、镇痛、麻醉及降糖等多个治疗领域。在视神经脊髓炎（NMO）药物领域，恒瑞医药子公司瑞石生物的创新药Edralbrutinib片，是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。该药物可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程，这是视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的关键病理过程。2020年8月，Edralbrutinib片获批开展治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验。2023年5月，该药物用于治疗NMOSD适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，这将有助于加快推进临床试验及上市注册的进度，并享受美国的政策支持。2024年一季度，恒瑞医药营业收入为59.98亿元，同比增长9.20%；归母净利润为13.69亿元，同比增长10.48%。

（2）上海复宏汉霖生物技术股份有限公司

上海复宏汉霖生物技术股份有限公司致力于为全球患者提供可负担的高品质生物药，产品覆盖肿瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等多个领域。经过十多年的发展，复宏汉霖已建成集药品研发、生产与营销一体化的国际化生物制药平台，其高效及创新的自主核心能力贯穿整个生物医药产业价值链。在视神经脊髓炎（NMO）药物领域，复宏汉霖的利妥昔单抗注射液（商品名：汉利康®）虽然并非直接针对NMO的专用药物，但其在自身免疫疾病领域的广泛应用和显著疗效，为NMO等自身免疫性疾病的治疗提供了重要的支持。2023年复宏汉霖收入为53.95亿元，同比增长67.82%；毛利为39.19亿元，同比增长65.34%。

六、行业现状

鉴于视神经脊髓炎（NMOSD）这一疾病在其自然进程中可能于5至10年内导致患者遭受严重的功能损害，且每一次临床发作都潜藏着不可逆转的伤害风险，患者群体对于有效治疗方案的渴求尤为迫切，直接推动了相关药物的高使用率。2023年中国视神经脊髓炎药物行业市场规模达9.17亿元，同比增长8.14%。当前，国内NMOSD治疗领域面临的一个显著挑战是，市场上仅有萨特利珠单抗注射液与伊奈利珠单抗注射液两款进口药物获得适应症批准，而尚未有本土自主研发的同类产品问世。这一现状不仅限制了患者的治疗选择，也可能在一定程度上加重了患者的经济负担。在此背景下，恒瑞医药研发的Edralbrutinib片若能顺利上市，无疑将是中国视神经脊髓炎治疗领域的一项重大突破。它不仅有望填补国内自主研发药物的市场空白，更为广大患者提供了更多元化、更贴近需求的治疗选项。更为重要的是，Edralbrutinib片的问世，预计能有效减轻患者的疾病痛苦，同时凭借其可能带来的成本效益优势，进一步降低患者的经济压力，为提升患者生活质量、促进社会健康福祉贡献积极力量。

七、发展因素

1、机遇

（1）政策支持与罕见病目录的纳入

2018年，NMOSD被正式纳入国家首批121种罕见病目录，这不仅提高了疾病在医学界和公众中的认知度，而且为相关药物的研发、审批和市场准入提供了政策便利。国家对于罕见病药物研发的鼓励政策，如优先审评审批、市场独占期等，极大地激发了企业的创新活力和研发投入。此外，随着医疗保障体系的不断完善，部分NMOSD治疗药物已被纳入医保目录，减轻了患者的经济负担，增加了药物的可及性和市场容量，为行业发展带来了广阔的市场前景。

（2）科技进步与研发能力的提升

随着生命科学和医学研究的不断进步，对NMOSD等罕见病的了解日益深入，为药物研发提供了更多可能性。中国在生物技术、基因编辑、蛋白质工程等领域的快速发展，为视神经脊髓炎药物的创新提供了坚实的技术基础。同时，国内一些领先的制药企业和研究机构已经建立起较为完善的药物研发平台，具备从药物设计、筛选到临床试验的全链条研发能力。这些技术积累和研发经验的不断积累，为开发出更有效、更安全的NMOSD治疗药物提供了重要保障，也为行业带来了新的发展机遇。

（3）市场需求的增长与患者意识的提高

随着人口老龄化的加剧和生活方式的变化，NMOSD等神经系统疾病的发病率呈现上升趋势。同时，随着健康意识的提高和医疗信息的普及，患者对于疾病的认知和治疗需求也在不断提升。加之国家对罕见病的重视，使得NMOSD患者得到了更多的关注和支持。市场需求的增长，不仅为药物研发提供了动力，也为行业的发展带来了新的增长点。此外，随着国际交流的加深，中国药物企业有机会参与国际合作和竞争，进一步拓展市场和提升国际影响力。

2、挑战

（1）研发难度与成本高昂

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）作为一种罕见病，其药物研发具有高度的复杂性和不确定性。疾病的病因尚不完全清楚，发病机制复杂，这增加了药物研发的难度。同时，由于患者群体相对较小，药物研发的成本回收周期长，风险较高，导致企业在研发投入上存在犹豫。此外，罕见病药物研发需要高度专业化的知识和技术支持，对研发团队的要求极高，这进一步增加了研发成本。

（2）市场准入与医保覆盖有限

尽管中国政府已经将NMOSD纳入罕见病目录，并出台了一系列鼓励罕见病药物研发和市场准入的政策，但目前市场上可供选择的NMOSD治疗药物仍然有限。此外，虽然部分药物已经通过优先审评审批程序加快上市，但并非所有药物都能迅速被纳入国家医保目录，导致患者用药负担重，药物可及性受限。

（3）临床试验与患者招募难题

由于NMOSD的发病率低，患者分布分散，临床试验的招募工作面临较大挑战。招募足够数量和代表性的患者参与临床试验，对于验证药物的安全性和有效性至关重要。然而，患者对于临床试验的认知不足，加之临床试验本身的复杂性和风险，使得患者招募工作更加困难。此外，临床试验的高标准和严要求也限制了部分潜在患者的参与。

八、竞争格局

中国视神经脊髓炎药物治疗行业呈现明显梯队发展现状，海外厂商药品大量进口，瓜分多数市场份额占据行业领先地位，本土品牌则聚焦免疫制剂市场及依靠药品仿制拓宽市场，市场地位居后。整体来看，视神经脊髓炎药物（NMOSD）行业呈现以下梯队情况：第一梯队公司有罗氏、阿斯利康；第二梯队公司为正大天晴、信达生物、齐鲁制药等；第三梯队有恒瑞医药、海正药业、瀚晖制药等。

九、发展趋势

1、精准医疗与个体化治疗的推进

随着医学研究的深入和生物技术的快速发展，中国视神经脊髓炎药物行业正逐渐向精准医疗转型。通过对疾病分子机制的更深入了解，未来的治疗将更加侧重于针对个体患者的基因特征、生物标志物和疾病亚型来设计治疗方案。例如，针对AQP4-IgG阳性的NMOSD患者，开发和应用特异性更强、副作用更小的靶向药物。此外，利用基因编辑技术如CRISPR-Cas9等进行的基因治疗，也将为视神经脊髓炎等罕见病提供新的治疗策略。个体化治疗的实现，将显著提高治疗效果，减少不必要的药物使用，降低患者的医疗负担。

2、创新药物研发与国际合作的加强

随着国家对罕见病药物研发政策的支持和鼓励，预计将有更多的资源投入到新药创制中。同时，国内药企将加强与国际药企和研究机构的合作，通过技术引进、联合研发和市场共享等方式，加速新药的上市流程。这种国际合作不仅可以促进中国药物研发水平的提高，还能加快中国药物进入国际市场的进程，提升中国在全球医药领域的影响力和竞争力。

3、医保政策的完善与市场准入的优化

随着国家对罕见病的重视程度不断提升，预计将有更多的NMOSD治疗药物被纳入医保目录，减轻患者的经济负担。此外，药品审批流程的简化和优先审评政策的实施，将加快新药的市场准入速度，使患者能够更快地获得新的治疗手段。政府还可能通过制定更为合理的药品定价机制和采购政策，鼓励企业研发和生产罕见病药物，从而推动整个行业的健康发展。