摘要：近年来，中国获得性血友病（AHA）药物治疗行业在政策支持、技术进步和市场需求的推动下，取得了显著的发展。2024年，中国获得性血友病药物治疗行业市场规模为86.12亿元，同比增长25.34%。一方面，随着医疗技术的进步和诊疗水平的提高，越来越多的获得性血友病患者得到了及时有效的治疗，从而带动了治疗药物市场的快速发展。另一方面，政府政策的支持和医保覆盖范围的扩大，降低了患者的经济负担，提高了药物的可及性，进一步推动了市场规模的扩大。

一、定义及分类

获得性血友病（AHA）是一种由循环中抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗体导致FⅧ活性降低的获得性出血性疾病。获得性血友病药物治疗是指通过药物手段抑制抗体产生、恢复凝血功能或控制出血症状的治疗方法。其目标是减少出血风险、提高患者生活质量。治疗策略包括止血对症治疗和免疫抑制治疗。

二、行业政策

近年来，中国政府高度重视罕见病的防治工作，尤其是血友病这一领域的政策支持力度不断加大。2018年，血友病被纳入《第一批罕见病目录》，这一举措为血友病患者的医疗保障和药物研发提供了重要支持。此后，国家医保局逐步将血友病治疗药物纳入医保报销范围，并不断提高报销比例，以减轻患者的经济负担。2025年1月，国家医保局印发《血液系统类医疗服务价格项目立项指南（试行）》，提出参考2023年版医疗服务项目技术规范，将23项技术规范项目映射整合为15项。下一步，国家医保局将指导各省医保局参考《立项指南》，制定全省统一的价格基准，由具有价格管理权限的统筹地区对照全省价格基准，上下浮动确定实际执行的价格水平。

三、发展历程

中国获得性血友病药物治疗行业发展主要经历了四个阶段。1950年至1985年的萌芽期，临床用药在此阶段经历由直接进行血浆输入向凝血因子替代治疗的初步转化，同时，血浆蛋白通过静脉直输存在病原体传播的风险引发重点关注，科研人员和药品生产企业开始加强对于血源的质量控制。

1985年至2000年的启动期，伴随基因重组技术在此阶段逐渐走向成熟，重组凝血因子产品不仅可有效规避血液传播途径的潜在风险，也成为突破规模化瓶颈的关键，患者迎来比血源性重组因子更安全更有效的治疗药物。

2000年至2020年的高速发展期，海外企业的凝血因子产品在中国获批中国市场对于国外先进药物的需求与接纳程度不断增加；同时本土企业在研发和生产方面的竞争逐渐加剧。综合来看，在此阶段中国药品市场选择范围扩大，药品生产与临床治疗体系进一步完善。

2020年至今的成熟期，2022年重组人凝血因子VIIa推进至临床三期，中国制药企业的研发速度和质里呈现稳步提升的态势。在此期间本土药企在获得性血友病治疗用药方面的研发创新成果彰显了中国制药行业在技术创新、产品质量和国际市场竞争力方面的显著进步，行业由此进入成熟期。

四、行业壁垒

1、技术与研发壁垒

获得性血友病药物治疗行业对技术要求极高，涉及凝血因子的重组技术、基因治疗技术以及免疫调节剂的研发等。这些技术需要长期的研发投入和深厚的技术积累。例如，重组凝血因子的研发需要解决基因克隆、细胞表达、纯化工艺等一系列复杂的技术问题。此外，基因治疗作为一种新兴技术，虽然具有巨大的潜力，但其研发周期长、风险高，需要企业具备强大的研发实力和资金支持。这种技术与研发壁垒使得新进入者难以在短时间内获得竞争优势。

2、人才壁垒

获得性血友病药物治疗行业对专业人才的需求极为迫切，包括血液病学专家、分子生物学专家、临床试验设计专家等。这些人才不仅需要具备深厚的专业知识，还需要丰富的实践经验。然而，相关领域的专业人才稀缺，培养周期长，且大多集中在少数大型企业和科研机构。企业需要投入大量资源进行人才培养和引进，这增加了进入该行业的难度。

3、品牌与市场壁垒

获得性血友病药物治疗行业具有较高的品牌忠诚度。患者和医疗机构更倾向于选择经过长期临床验证、口碑良好的品牌。例如，辉瑞、诺和诺德等国际巨头凭借其在血友病治疗领域的多年积累，已经建立了强大的品牌优势。新进入者需要投入大量时间和资源来建立品牌信任，这增加了市场进入的难度。此外，行业内的企业通常会通过专利保护、技术垄断等方式来巩固其市场地位。

五、产业链

1、行业产业链分析

获得性血友病药物治疗行业产业链上游主要包括原材料和设备等，其中原材料主要包括血浆、化学试剂（溶剂、酸碱、催化剂等）、生物试剂（酶、抗体、培养基等）、辅料（稳定剂、赋形剂等）等，而设备则包括生物反应器、纯化设备（层析系统、除病毒过滤系统等）、检测与分析设备（离心机、高效液相色谱仪（HPLC）、质谱仪等）、冷链设备等。产业链中游为获得性血友病药物治疗的研发和生产环节。产业链下游主要包括各级医疗机构和具备资质的药店等流通渠道，以及最终的患者群体。

获得性血友病药物治疗行业产业链

培养基

格来赛生命科技(上海)有限公司

赛默飞世尔科技(中国)有限公司

上海奥浦迈生物科技股份有限公司

西格玛奥德里奇(上海)贸易有限公司

生物反应器

楚天科技股份有限公司

森松(中国)投资有限公司

东富龙科技集团股份有限公司

上海多宁生物科技股份有限公司

离心机

赛默飞世尔科技(中国)有限公司

德采实仪器设备(北京)有限公司

湖南湘仪实验室仪器开发有限公司

上海安亭科学仪器厂

质谱仪

江苏谱策科学仪器有限公司

中元汇吉生物技术股份有限公司

郑州安图生物工程股份有限公司

浙江迪谱诊断技术有限公司

上游

山东新华制药股份有限公司

华兰生物工程股份有限公司

江苏恒瑞医药股份有限公司

哈尔滨三联药业股份有限公司

中游

医疗机构

药店

患者

下游

2、行业领先企业分析

（1）山东新华制药股份有限公司

山东新华制药股份有限公司成立于1943年，是一家具有深厚历史底蕴的化学合成制药企业。公司拥有化学原料药、医药制剂、医药中间体、电商业务四大业务板块，并在全球范围内拥有重要的市场地位。在原料药领域，新华制药积累了丰富的经验和技术优势，致力于为人类健康提供高质量的药品。在获得性血友病（AHA）药物治疗领域，新华制药主要通过其在免疫抑制剂和抗纤溶药物方面的研发和生产，为AHA患者提供治疗支持。新华制药在AHA治疗领域的主要贡献体现在其免疫抑制剂和抗纤溶药物的研发与生产。例如，糖皮质激素类药物是AHA免疫抑制治疗的基础药物，新华制药生产的相关产品在临床中被广泛应用。此外，新华制药还致力于开发新型药物，以满足AHA患者对更高效、更安全治疗方案的需求。2024年前三季度，新华制药营业收入为67.34亿元，同比增长3.64%；归母净利润为3.44亿元，同比下降12.22%。

（2）华兰生物工程股份有限公司

华兰生物工程股份有限公司始建于1992年，是一家从事血液制品、疫苗、重组蛋白等生物制品研发、生产和销售的国家级高新技术企业。公司在血液制品领域拥有人血白蛋白、静注人免疫球蛋白等多种产品，是我国血液制品行业中血浆综合利用率高、品种多、规格全的企业之一。在获得性血友病药物治疗领域，华兰生物主要产品包括重组凝血因子和人凝血因子等。公司生产的人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原复合物等产品被广泛应用于血友病患者的治疗。这些产品为血友病患者提供了有效的止血手段，极大地改善了患者的生活质量。2023年11月，华兰生物的人凝血因子IX临床试验申请获得国家药品监督管理局批准，标志着其在B型血友病治疗领域的研发取得重要进展。2024年前三季度，华兰生物营业收入为34.91亿元，同比下降10.79%；归母净利润为9.24亿元，同比下降13.46%。

六、行业现状

近年来，中国获得性血友病（AHA）药物治疗行业在政策支持、技术进步和市场需求的推动下，取得了显著的发展。2024年，中国获得性血友病药物治疗行业市场规模为86.12亿元，同比增长25.34%。一方面，随着医疗技术的进步和诊疗水平的提高，越来越多的获得性血友病患者得到了及时有效的治疗，从而带动了治疗药物市场的快速发展。另一方面，政府政策的支持和医保覆盖范围的扩大，降低了患者的经济负担，提高了药物的可及性，进一步推动了市场规模的扩大。

七、发展因素

1、机遇

（1）政策支持与医保覆盖扩大

近年来，中国政府高度重视罕见病的治疗，尤其是对血友病等疾病的政策支持力度不断加大。2018年，血友病被纳入《第一批罕见病目录》，这为获得性血友病的诊断和治疗提供了政策保障。此外，医保政策的不断完善也为患者提供了更多支持。例如，重组凝血因子等药物逐步纳入医保报销范围，显著降低了患者的经济负担。这些政策不仅提高了患者的治疗可及性，也为行业发展提供了良好的政策环境。

（2）市场需求持续增长

中国获得性血友病药物治疗行业面临的一个重要发展机遇是市场需求的持续增长。随着医疗水平的提高和人们对健康重视程度的增加，越来越多的获得性血友病患者能够得到及时的诊断和治疗。这导致了对获得性血友病治疗药物的需求不断增加。同时，随着医保政策的逐步完善，越来越多的患者能够享受到医保报销，进一步降低了患者的经济负担，提高了药物的可及性。这些因素共同推动了获得性血友病药物治疗市场的持续增长。

（3）技术创新与国产药物崛起

近年来，中国在获得性血友病药物治疗领域的技术创新取得了显著进展。例如，基因治疗作为一种新兴技术，正在逐步进入临床应用阶段。此外，本土企业如晟斯生物等在重组凝血因子领域的研发和生产上取得了突破，并成功实现产品出海。这种技术创新不仅提升了国内企业的竞争力，也为患者提供了更多选择，进一步推动了行业的发展。

2、挑战

（1）高昂的研发成本与经济压力

获得性血友病药物的研发需要巨额资金投入，尤其是在基因治疗和新型重组因子的研发领域。例如，基因治疗药物的研发周期长达数年，且成功率较低，企业需要承担巨大的经济风险。此外，血友病患者数量相对较少，市场规模有限，导致研发成本难以通过大规模销售来分摊。这种高昂的研发成本和有限的市场需求使得企业在研发过程中面临巨大的经济压力。

（2）市场竞争与国际巨头垄断

获得性血友病药物治疗行业被少数国际巨头垄断，如辉瑞、诺和诺德、拜耳等。这些企业凭借其技术优势、品牌影响力和市场渠道，占据了大部分市场份额。国内企业在技术和品牌上相对薄弱，难以在短时间内打破国际巨头的垄断地位。此外，国际巨头通过专利保护和技术封锁，进一步限制了国内企业的市场空间。国内企业需要通过技术创新和差异化竞争策略，才能在市场中获得一席之地。

（3）公众认知与诊断延迟

获得性血友病是一种罕见病，公众对其认知度较低，导致部分患者未能及时就医。此外，由于疾病症状复杂，部分患者首次就诊时未能选择正确的科室，导致延迟确诊。这不仅增加了患者的治疗难度，也影响了市场的拓展和普及。

八、竞争格局

近年来，随着国内制药企业的技术进步和创新能力的提升，本土企业逐渐在获得性血友病药物治疗领域崭露头角。本土企业不仅在价格上具有优势，还在逐步提升产品质量和研发能力，逐渐打破国际巨头的垄断。获得性血友病药物治疗行业呈现以下梯队情况：第一梯队公司有武田、新华制药、华兰生物、恒瑞医药等；第二梯队公司为哈三联、齐鲁制药、江苏晟斯生物等。

九、发展趋势

1、个体化治疗成为主流

未来，中国获得性血友病药物治疗行业将更加注重个体化治疗。由于获得性血友病患者的个体差异较大，传统的“一刀切”治疗方案往往难以满足患者的需求。因此，个体化治疗方案将成为未来的主流趋势。通过基因测序、生物标志物检测等手段，医生可以更准确地了解患者的疾病类型和病情严重程度，从而制定更加精准的治疗方案。这将大大提高治疗效果和患者的生活质量。

2、新药研发加速推进

新药研发将是未来中国获得性血友病药物治疗行业的重要发展方向。随着生物技术的不断进步和药物研发经验的积累，越来越多的新药将涌现出来。这些新药不仅具有更高的疗效和安全性，还可以针对不同类型的获得性血友病患者进行治疗。这将为患者提供更多的治疗选择，进一步提高治疗效果。同时，新药研发也将推动行业的创新和发展，提高整个行业的竞争力。

3、国际合作与交流加强

未来，中国获得性血友病药物治疗行业将加强国际合作与交流。随着全球化的不断深入和生物医药领域的快速发展，国际合作与交流已经成为推动行业发展的重要力量。通过与国际知名制药企业、研究机构等开展合作与交流，可以引进先进的技术和经验，提高国内企业的研发能力和生产水平。同时，国际合作与交流也有助于推动中国获得性血友病药物治疗行业走向国际市场，提高国际竞争力。