基因治疗行业主管部门、监管体制及主要法律法规政策分析（2021年）

    1、行业主管部门

    基因治疗行业属于国家发改委颁布的《产业结构调整指导目录（2019年本）》中规定的鼓励类产业；行业主管部门包括国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会等。

    国家药品监督管理局，主要负责药品、医疗器械和化妆品的安全监督管理、标准管理、注册管理、质量管理、上市后风险管理及监督检查，并指导省、自治区、直辖市药品监督管理部门的工作；国家卫生健康委员会，主要职责是拟订国民健康政策，协调推进深化医药卫生体制改革，组织制定国家基本药物制度，监督管理公共卫生、医疗服务和卫生应急，负责计划生育管理和服务工作，拟订应对人口老龄化、医养结合政策措施等。

    2、行业监管体制

    （1）行业准入管理制度

    《中华人民共和国药品管理法》规定，药品生产企业依据药物总体研发策略进行实验室研究、非临床研究和临床研究等开发药物；并按照《药品注册管理办法》等相关要求对所研究的药物进行注册。

    （2）药物研发

    通过对候选药物进行实验室研究和动物试验等临床前研究，观察其生物活性和初步安全性。完成临床前研究后，按照《中华人民共和国药品管理法》等相关规定，进行新药临床试验申请或药物生物等效性试验备案。

    药物临床试验分为I期、II期、III期试验以及生物等效性试验。根据创新药特点和研究目的，研究内容包括临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验和上市后研究。新药上市申请应有临床药理学研究支持对药物的安全性和有效性的评估。研究内容主要包括药物对人体的效应（药效学和不良反应）、人体对药物的处置（药代动力学）等。

    （3）药品注册制度

    国家药品监督管理局主管全国药品注册管理工作，负责建立药品注册管理工作体系和制度，制定药品注册管理规范，依法组织药品注册审评审批以及相关的监督管理工作。国家药品监督管理局药品审评中心负责药物临床试验申请、药品上市许可申请、补充申请和境外生产药品再注册申请等的审评。

    药品审评单位根据药品注册申报资料、核查结果、检验结果等，对药品的安全性、有效性和质量可控性等进行综合审评，综合审评结论通过的，批准药品上市，发给药品注册批件。

    （4）药品生产质量管理制度

    从事药品生产活动应当遵守《药品生产质量管理规范》（GMP），建立健全药品生产质量管理体系，保证药品生产全过程持续符合法定要求。2019年12月1日施行的《中华人民共和国药品管理法》取消了GMP的强制认证，改为动态检查GMP执行情况，加强了事中及事后监管。

    （5）药品上市许可持有人制度

    国家对药品管理实行药品上市许可持有人制度（MAH）。药品上市许可持有人系指取得药品注册证书的企业或者药品研制机构，可以自行生产药品，也可以委托药品生产企业生产。药品上市许可持有人对药品研制、生产、经营、使用全过程中药品的安全性、有效性和质量可控性负责并承担相应责任。

    3、行业主要法规政策

    （1）行业法规及指导意见

    行业相关的法律法规和指导意见如下：

资料来源：公开资料整理

    （2）行业政策

    行业相关政策如下：

资料来源：公开资料整理