趋势研判！2025年中国核酸药物‌行业产业链、行业现状、细分市场、厂商布局及发展趋势分析：本土创新强势崛起，小核酸引爆药企研发新热潮[图]

内容概要：核酸药物作为第三代药物模式，通过调控基因表达或干预蛋白质合成精准治疗疾病，具有靶向不可成药靶点、长效性及研发周期短等优势，成为生物医药领域颠覆性前沿方向。全球老龄化与慢性病高发推动需求激增，叠加基因编辑、递送系统等技术突破，2024年全球核酸药物市场规模突破230亿美元，预计2030年超500亿美元，其中小核酸药物为核心赛道，销售额从2020年29亿美元增至2024年51亿美元，形成“一超多强”格局，Spinraza、Amvuttra等明星产品领跑细分领域。政策端，中国通过《“十四五”生物经济发展规划》等全链条政策构建制度保障，推动行业规范化发展；产业端，国内近200家企业加速布局，瑞博生物、艾博生物等十余款产品进入临床，预计三年内国产药物密集上市，企业研发覆盖肿瘤、代谢疾病等全领域，并通过License-out模式（如舶望制药获诺华超40亿美元订单）实现全球化突破。技术迭代方面，肝外递送、AI设计等创新降低研发门槛，天津核酸医药产业园等集群效应凸显，叠加医保支付改革与资本赋能，中国正从技术追随迈向全球创新竞技场，未来十年有望成为国际市场核心参与者。

上市企业：君实生物（688180.SH）、前沿生物（688221.SH）、成都先导（688222.SH）、福元医药（601089.SH）、悦康药业（688658.SH）、恒瑞医药（600276.SH）、石药集团（01093.HK）

相关企业：苏州瑞博生物技术股份有限公司、圣诺生物医药技术（苏州）有限公司、浙江海昶生物医药技术有限公司、上海舶望制药有限公司、斯微（上海）生物科技股份有限公司、腾盛博药医药技术（北京）有限公司、靖因药业（上海）有限公司、杭州浩博医药有限公司、维亚臻生物技术（上海）有限公司、北京尧景基因技术有限公司

关键词：核酸药物‌、小核酸药物、核酸药物行业产业链、核酸药物‌发展现状、核酸药物市场规模、核酸药物细分市场、核酸药物‌行业竞争格局、核酸药物‌发展趋势

一、核酸药物‌行业相关概述

核酸药物是一类以核酸（DNA或RNA）为基础开发的治疗性分子，通过直接调控基因表达或干预蛋白质合成来治疗疾病。其核心机制在于利用碱基互补配对原则特异性识别内源性核酸序列，从基因转录后或翻译前阶段精准干预致病基因的表达。与传统小分子药物和抗体药物不同，核酸药物直接作用于遗传信息传递的源头，具有靶向不可成药靶点、长效性（部分药物半年给药一次）和研发周期短等优势，成为继小分子药物和抗体药物后的第三代药物模式。

核酸药物根据其结构、功能和作用机制的不同，主要可分为小核酸药物和mRNA药物两大类。其中，小核酸药物是由十几到几十个核苷酸组成的短链核酸分子，主要包括反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片。mRNA药物是含有编码特定蛋白质的遗传信息的单链RNA分子，可分为mRNA疫苗和mRNA药物两大类。

二、中国核酸药物‌行业政策背景

核酸药物作为生物医药领域的战略性前沿方向，近年来在我国受到高度重视和系统性政策支持。国家陆续出台《“十四五”生物经济发展规划》《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》《全链条支持创新药发展实施方案》《支持创新药高质量发展的若干措施》等重磅政策，从技术研发、临床评价、审评审批到产业化全链条为核酸药物行业提供了清晰的指导框架和强有力的制度保障，显著推动了行业规范化和创新高质量发展。

三、中国核酸药物‌行业产业链

中国核酸药物行业产业链上游聚焦于核酸药物原材料及生产设备，涵盖核苷单体、引物、探针等关键原材料，以及合成仪、纯化设备、分析仪器等生产设备，技术壁垒高且进口依赖性强；中游为核酸药物研发与生产核心环节，包括药物设计、化学修饰、递送系统开发及规模化生产，其中递送技术（如GalNAc、LNP）是突破行业瓶颈的关键；下游为医疗服务终端，通过医疗机构、诊所、药店等渠道实现药物商业化，满足遗传病、肿瘤、传染病等领域患者需求，同时依赖医保、商业保险等支付体系提升可及性。

相关报告：智研咨询发布的《中国核酸药物行业市场供需态势及未来前景研判报告》

四、全球及中国核酸药物‌行业发展现状分析

全球人口老龄化进程加速，慢性病与遗传病的发病率持续攀升，推动对创新治疗手段的需求激增。核酸药物凭借基因转录后调控的精准治疗机制，展现出设计周期短、靶向性强、药效持久等显著优势，在代谢性疾病、遗传病、肿瘤及感染性疾病等领域展现出广阔应用前景，已成为生物医药领域最具颠覆性的前沿方向之一。近年来，基因编辑技术（如CRISPR）、化学修饰工艺（如GalNAc缀合）及递送系统（如LNP载体）的突破性进展，大幅降低了研发门槛，推动行业进入高速发展期。据统计，2024年全球核酸药物市场规模已突破230亿美元，预计到2030年将超过500亿美元，年复合增长率超15%。

全球范围内，超900家企业正加速布局核酸药物研发，管线总数达2600条，其中罕见病药物占比达13.76%，70%项目处于临床前阶段。中国虽起步较晚，但政策支持与资本涌入推动行业快速追赶。截至2025年7月，国内仅两款进口小核酸药物获批上市：2019年诺西那生钠（Nusinersen）用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗，2024年托夫生（Tofersen）获批上市，填补了国内市场空白。据国家药品评审中心（CDE）数据，国内企业正通过自主研发与国际化合作加速突破，形成差异化竞争格局。

小核酸药物作为行业核心赛道，市场热度持续升温。伴随技术突破持续拓展其临床应用边界，从罕见病治疗向心血管代谢疾病、神经退行性疾病等慢性病领域加速延伸，叠加长效化制剂创新（如半年给药一次的siRNA药物）显著提升患者治疗依从性等，全球小核酸药物市场呈现强劲增长态势，销售额从2020年的29亿美元持续攀升至2024年的51亿美元，期间年复合增长率超15%。

目前，全球小核酸药物市场呈现“一超多强”的竞争格局。脊髓性肌萎缩症治疗药物Spinraza商业化程度最高，2024年Spinraza的销售额达15.73亿美元，占据市场31%份额。代谢性疾病领域成为第二大增长极，Amvuttra（Vutrisiran）凭借73%的同比增速实现9.71亿美元销售额，占据19%的市场版图。Leqvio（inclisiran）作为首款用于高血脂的siRNA药物，以7.54亿美元销售额位居第三，其季度给药方案显著提升患者依从性。此外，针对急性间歇性卟啉症的Givaari（Givosiran）等特色产品亦在细分领域占据一席之地，共同推动市场向多元化、精准化方向演进。

从全球小核酸药物上市情况看，截至2025年7月，全球共22款小核酸药物获批上市，涵盖ASO（12款）、siRNA（7款）、配体类药物（2款）及寡核苷酸端粒酶抑制剂（1款）。然而，Vitravene、Macugen、Kynamro三款产品因安全性问题或市场竞争退市，凸显技术迭代与临床价值验证的重要性。当前，头部企业正通过长效化修饰（如半年一针）和肝外递送技术（如血脑屏障穿透）构建技术壁垒，推动产品升级。

中国企业在小核酸赛道正展现出强大的追赶势头。虽然国际巨头如Lonis、Alnylam等仍处于行业领先地位，但国内已有近200家企业积极布局这一领域。瑞博生物、艾博生物、舶望制药、海昶生物等企业的多个产品已进入临床阶段，预计未来三年将迎来国产小核酸药物的上市浪潮。企业布局呈现多元化特征，覆盖肿瘤、代谢性疾病、感染性疾病、神经退行性疾病及心血管疾病等重大领域。其中海昶生物、悦康药业聚焦肿瘤治疗领域；维亚臻生物、浩博医药等加速推进代谢性疾病管线，VSA-003和AHB-137已进入Ⅲ期临床阶段；另有超10款药物处于Ⅰ/Ⅱ期阶段。值得一提的是，舶望制药、靖因药业通过License-out模式实现全球化突破，分别获得诺华、CRISPR Therapeutics超过40亿和8亿美元的里程碑付款，标志着中国创新实力获得国际认可。随着技术迭代与临床验证加速推进，中国小核酸药物行业正在从技术追随向全球创新竞争阶段迈进，未来十年有望成为国际市场中不可或缺的重要力量。

五、中国核酸药物‌行业竞争格局

当前，中国核酸药物行业企业竞争格局呈现“三大梯队分化+生态协同强化”特征。第一梯队以舶望制药、瑞博生物、腾盛博药为代表，通过技术授权（如舶望制药与诺华41.65亿美元合作）、递送系统创新（如瑞博生物的GalSTAR/OncoSTAR技术）及临床管线领先（如腾盛博药HBV siRNA进入Ⅱ期）占据全球市场话语权；第二梯队为恒瑞医药、石药集团等传统药企，通过自建mRNA平台或合作研发加速转型；第三梯队包括斯微生物、圣诺医药等初创企业，聚焦mRNA疫苗、新型递送技术（如圣诺医药的PNP载体）实现差异化突破。此外，CDMO企业（药明康德、锐博生物）通过产能扩张与上游原料国产化降低成本，形成“研发-生产-商业化”生态协同，推动行业向全球化、慢病化、支付多元化演进。

六、中国核酸药物‌行业发展趋势分析

中国核酸药物行业正以创新国际化与资本赋能为双轮驱动，通过靖因药业、舶望制药等企业的License-out合作及海昶生物等超亿元融资加速融入全球竞争体系；技术端聚焦肝外递送突破（如蔚程医药千万美元融资攻坚非肝靶向平台）与AI辅助设计迭代，产业端依托天津230万平方米核酸医药产业园形成集群效应，推动研发向心血管、代谢疾病等常见病领域延伸；随着规模化生产、医保支付（丙类目录、商保直付）及技术迭代协同发力，首批国产小核酸药物有望3-5年内上市，助力中国在2030年后成为全球核酸药物创新与产业化的核心力量。具体发展趋势如下：

1、创新国际化与资本赋能加速全球竞争格局形成

中国核酸药物行业正通过源头创新与License-out模式深度融入全球生物医药创新体系。国内企业已突破早期技术跟随阶段，以靖因药业与CRISPR Therapeutics的共同开发合作（首付款9500万美元，潜在里程碑超8亿美元）、舶望制药与诺华41.65亿美元交易等标志性案例，彰显国际市场对中国创新实力的认可。资本层面持续加码，海昶生物2025年8月完成近5亿元C轮融资，重点投向肝外递送系统研发。这种“技术突破-资本赋能-国际合作”的闭环，推动中国核酸药物创新从单点突破转向体系化竞争，加速跻身全球第一梯队。

2、肝外递送突破与产业集群化重构竞争维度

行业核心驱动力正从技术突破转向应用拓展与产业化落地。研发端，肝靶向递送技术（如GalNAc）逐步成熟后，肝外递送成为新战场：蔚程医药聚焦肝外靶向小核酸平台，完成千万美元种子轮融资，旨在覆盖心血管、神经疾病等更广泛领域；技术迭代层面，AI辅助设计、新型递送载体（如外泌体、抗体偶联）加速突破，推动药物精准作用于非肝脏组织。产业端，集群效应显现，天津规划230万平方米核酸医药产业园，构建“研发-生产-合作”生态链，吸引上下游企业集聚，形成“区域产业生态竞争”新模式，推动行业从企业间竞争转向生态体系博弈。

3、常见病市场开拓与全链条能力构建决定未来十年地位

中国核酸药物行业将沿“罕见病→常见病”“治疗→颠覆性疗法”路径深化发展。当前全球上市药物多聚焦罕见病，但未来十年，心血管疾病、代谢性疾病（高血脂、乙肝）、肿瘤等患者基数庞大的慢性病将成为主战场。随着药物进入临床后期与商业化阶段，规模化生产能力、成本控制及医保支付衔接成为关键：天津产业园等产业集群通过整合CDMO平台、优化供应链，助力本土企业降本40%以上；政策端，丙类目录、商保直付等支付创新（如镁信健康覆盖超1亿患者）提升可及性。预计首批国产小核酸药物将在3-5年内上市，技术迭代（如AI设计、新型药物形式）与临床验证加速将推动中国在2030年后成为全球核酸药物市场核心参与者，重塑全球生物医药产业格局。

以上数据及信息可参考智研咨询（www.chyxx.com）发布的《中国核酸药物行业市场供需态势及未来前景研判报告》。智研咨询是中国领先产业咨询机构，提供深度产业研究报告、商业计划书、可行性研究报告及定制服务等一站式产业咨询服务。您可以关注【智研咨询】公众号，每天及时掌握更多行业动态。