2025年中国肾上腺皮质癌药物行业政策、发展现状及未来趋势研判：米托坦即将国内供药，肾上腺皮质癌药物行业迎来新机遇[图]

内容概要：目前，米托坦是全球范围内唯一获得美国食品与药物管理局（FDA）、欧盟以及中国批准用于治疗肾上腺皮质癌的药物。这款被称为“孤儿药”的药物，为那些晚期或无法手术的患者提供了新的治疗希望。2023年9月，中国国家药监局正式批准了法国HRA公司生产的米托坦片（商品名：利舒仁）在中国上市，这标志着中国肾上腺皮质癌患者治疗领域的一大进步。据了解，进口原研米托坦预计2024年12月国内正式供药，预计患者可在全国大部分省份的国控关爱药房（线下）和京东大药房店铺（线上）可进行购药。

关键词：肾上腺皮质癌药物、肾上腺皮质癌药物相关政策、肾上腺皮质癌药物行业现状、肾上腺皮质癌药物行业发展趋势

一、肾上腺皮质癌药物行业相关概述

肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma，ACC）药物是指专门用于治疗肾上腺皮质癌的化学治疗药物。这些药物通过多种机制作用于肿瘤细胞，旨在抑制肿瘤的生长、减少其侵袭性，并最终达到杀灭肿瘤细胞的目的。肾上腺皮质癌的药物治疗主要包括米托坦（Mitotane）和其他辅助治疗药物。米托坦是一种选择性损害肾上腺皮质的药物，通过诱导肾上腺皮质细胞中细胞色素C氧化酶改变线粒体呼吸链活性，从而促进ACC细胞死亡。它是唯一获得FDA和EMA批准的用于治疗肾上腺皮质癌的药物，适用于无法手术或广泛转移的ACC患者。米托坦的使用需要密切监测血药浓度，以确保在有效剂量范围内维持患者的生存期和生活质量。

二、中国肾上腺皮质癌药物行业相关政策分析

近年来，中国政府对肾上腺皮质癌等罕见病及创新药领域的关注度显著提升，出台了一系列旨在加快药物研发、审批及市场推广的政策措施。例如：2024年6月，国务院发布的《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》明确指出，要加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗器械、疫情防控药械的审评审批。政策鼓励加快审评审批流程，意味着肾上腺皮质癌等罕见病治疗药物能够更快地从研发阶段进入市场，为患者提供更多治疗选择。2024年7月，国务院常务会议审议通过的《全链条支持创新药发展实施方案》。方案提出要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实中国创新药发展根基。该方案进一步细化了支持创新药发展的具体措施，为肾上腺皮质癌药物行业带来更多发展机遇。

三、中国肾上腺皮质癌药物行业发展现状

肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma, ACC），作为一种罕见的恶性肿瘤，起源于肾上腺皮质，其发病率极低，约为每百万人口中的0.5至2例。该病恶性程度高，病情发展迅速，且易于发生局部转移，患者的中位生存时间通常仅为3至4年。在年龄分布上，肾上腺皮质癌存在两个明显的发病高峰，一是5岁以下的幼儿，二是40至69岁的成年人。值得注意的是，该病的发病率在性别上并无显著差异，男女患者的比例约为1:1.3，这主要归因于特异性TP53基因（R337H）的种系突变。

在中国，根据现有记录，肾上腺皮质癌患者数量约为1800名，而理论上每年的新发病例数则在1000至2000人之间。面对这一严峻的健康挑战，医疗界一直在努力探索有效的治疗手段。手术是目前肾上腺皮质癌的首选治疗方式，然而，对于那些无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后仍有病灶残留的患者来说，药物治疗和放疗则成为了重要的辅助治疗手段。

在药物治疗方面，目前，米托坦是全球范围内唯一获得美国食品与药物管理局（FDA）、欧盟以及中国批准用于治疗肾上腺皮质癌的药物。这款被称为“孤儿药”的药物，为那些晚期或无法手术的患者提供了新的治疗希望。2023年9月，中国国家药监局正式批准了法国HRA公司生产的米托坦片（商品名：利舒仁）在中国上市，这标志着中国肾上腺皮质癌患者治疗领域的一大进步。据了解，进口原研米托坦预计2024年12月国内正式供药，预计患者可在全国大部分省份的国控关爱药房（线下）和京东大药房店铺（线上）可进行购药。HRA公司在中国的合作伙伴上海杰谛医药宣布，公司米托坦的定价为每瓶8000元，患者每年的治疗费用大约在10万元左右。考虑到每年的新发病例数以及米托坦的治疗费用，这一市场空间大约在1.5亿元左右。

相关报告：智研咨询发布的《中国肾上腺皮质癌药物行业市场行情动态及发展趋向研判报告》

四、中国肾上腺皮质癌药物重点企业分析

肾上腺皮质癌作为一种罕见疾病，其治疗药物的研发与市场推广在国内尚处于起步阶段。当前，涉足罕见病领域的国内企业数量有限，且主要以跨国制药企业和部分中小型创新企业为主。在这一特定而重要的治疗领域中，杰谛医药凭借其卓越的表现脱颖而出。近年来，杰谛医药始终坚守“关爱罕见病患者，推动医疗进步”的使命，专注于罕见病药物的研发与引进。公司积极与国际顶尖的科研机构及制药企业建立紧密的合作关系，致力于将全球最先进的罕见病治疗药物引入中国市场，以满足国内患者的迫切需求。肾上腺皮质癌的治疗药物米托坦片，便是公司当前的核心产品之一。据介绍，目前杰谛医药还有多款罕见病药物正在申报引进中，比如用于难治性癫痫的新型治疗药物司替戊醇（Stiripentol），原研方为一家法国企业；以及用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）、甲状腺素转运蛋白淀粉样变（ATTR）、I型草酸尿增多症等疾病的产品。

五、中国肾上腺皮质癌药物行业发展趋势分析

肾上腺皮质癌药物。未来，中国肾上腺皮质癌药物行业或将呈现出以下发展趋势：

一是创新药物的加速研发与上市。随着全球生物技术和制药行业的快速发展，针对肾上腺皮质癌的创新药物研发将不断推进。近年来，中国政府也不断加大对医药创新的支持力度，通过优化审批流程、提供研发资金支持等措施，加速创新药物的上市速度。因此，未来中国肾上腺皮质癌药物市场将迎来更多创新药物的涌现。

二是市场竞争格局的多元化。目前，中国肾上腺皮质癌药物市场主要由少数跨国制药企业主导，但随着国内制药企业实力的增强和研发投入的增加，市场竞争格局将逐渐多元化。国内企业将通过自主研发、合作引进等方式，推出更多具有竞争力的产品，与跨国制药企业形成更为激烈的竞争态势。同时，随着医保政策的调整和优化，更多肾上腺皮质癌药物有望纳入医保支付范围，进一步推动市场竞争的加剧。

三是精准医疗和个体化治疗的普及。随着精准医疗理念的深入人心和个体化治疗技术的不断发展，未来中国肾上腺皮质癌药物行业将更加注重精准治疗和个体化用药。通过基因检测、生物标志物筛选等手段，医生可以为患者制定更为精准的治疗方案，选择最适合患者的药物和剂量。这将有助于提高治疗效果、减少不良反应并降低治疗成本。同时，随着大数据和人工智能技术的应用，精准医疗和个体化治疗将更加普及和便捷。

以上数据及信息可参考智研咨询（www.chyxx.com）发布的《中国肾上腺皮质癌药物行业市场行情动态及发展趋向研判报告》。智研咨询是中国领先产业咨询机构，提供深度产业研究报告、商业计划书、可行性研究报告及定制服务等一站式产业咨询服务。您可以关注【智研咨询】公众号，每天及时掌握更多行业动态。